Sarepta Therapeutics, ordinary share
SRPT, US8036071004

Sarepta Therapeutics, Inc., une entreprise biopharmaceutique, se concentre sur la découverte et le développement de thérapies basées sur l'ARN pour le traitement des maladies neuromusculaires rares. L'entreprise propose EXONDYS 51, une thérapie modificatrice de la maladie ...

Sarepta Therapeutics, Inc., une entreprise biopharmaceutique, se concentre sur la découverte et le développement de thérapies basées sur l'ARN pour le traitement des maladies neuromusculaires rares. L'entreprise propose EXONDYS 51, une thérapie modificatrice de la maladie pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique rare de dépérissement musculaire causée par l'absence de dystrophine. Elle développe également SRP-4045 et SRP-4053, qui sont des candidats produits cliniques d'exclusion d'exons pour le traitement de la DMD. L'entreprise distribue ses produits via un réseau de distributeurs spécialisés et de pharmacies spécialisées aux États-Unis. Sarepta Therapeutics, Inc. a été fondée en 1980 et a son siège à Cambridge, Massachusetts.